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Harmony Biosciences Acquires Epygenix Therapeutics, Inc., Adding Late-Stage Epilepsy Franchise to Growing Pipeline of Innovative CNS Assets (prnewswire.com) (20240430)

전문 구글 번역:

선두 후보인 EPX-100은 희귀의약품 및 희귀 소아질환 지정을 보유하고 있습니다.

Dravet 증후군에 대한 중요한 등록 시험에서 EPX-100; 2026년에 예상되는 톱라인 데이터

2024년 하반기 레녹스-가스토 증후군 3상 임상 개시 예정

희귀 간질에 대한 잠재적인 10억 달러 이상의 시장 기회

플리머스미팅, 펜실베이니아주, 2024년 4월 30일 /PRNewswire/ -- Harmony Biosciences(Nasdaq: HRMY)는 Epygenix Therapeutics, Inc.를 인수했다고 오늘 발표했습니다. 이는 희귀간질 질환에 대한 혁신적인 CNS 자산의 파이프라인을 추가하여 성장을 가속화하기 위함입니다.

Harmony Biosciences의 사장 겸 최고경영자(CEO)인 Jeffrey M. Dayno 박사는 "Epygenix 인수로 우리는 후기 개발 단계에 있는 3개의 CNS 프랜차이즈를 확보하게 되었으며, 각각 10억~20억 달러로 추정되는 미국 최고 판매 기회를 갖게 되었습니다."라고 말했습니다. "우리는 우리 사업을 변화시킨 희귀질환에 대한 강력하고 다양한 혁신적인 CNS 자산 파이프라인을 전략적으로 구축해 왔습니다. 이번 인수는 수면/각성 분야의 선두 위치와 신경행동 장애 분야의 프랜차이즈를 기반으로 CNS 분야의 전문 지식을 활용할 수 있게 해줍니다. 충족되지 않은 의학적 요구가 있는 환자에게 새로운 치료법을 제공하기 위한 내부 시너지 효과를 제공합니다."

Epygenix Therapeutics의 회장 겸 CEO인 Alex Yang은 "Harmony는 아직 효과적인 치료법이 나타나지 않는 Dravet 증후군 및 Lennox-Gastaut 증후군을 앓고 있는 환자 및 가족에 대한 헌신을 포함하여 우리 팀의 핵심 가치를 공유합니다"라고 말했습니다. "약물 개발 및 상업화에 대한 하모니의 입증된 전문성은 이러한 치료법의 전체 잠재력을 가속화하고 Dravet 및 LGS 가족의 삶에 실질적인 변화를 가져올 것입니다."

이번에 인수된 파이프라인에는 강력한 경구용 중추 작용 세로토닌(5HT2) 작용제인 클레미졸 염산염(EPX-100)이 포함됩니다. 현재 소아 및 성인의 Dravet 증후군 치료를 위한 중추적인 등록 임상 시험이 진행 중이며 Lennox-Gastaut 증후군 치료를 위한 3상 진입을 앞두고 있습니다. 클레미졸의 입증된 작용 메커니즘은 잠재적으로 현재 이용 가능한 치료 옵션에 비해 개선된 제품 프로필을 제공하고 Dravet 증후군 및 Lennox-Gastaut 증후군을 앓고 있는 환자의 일상 기능을 향상시킬 수 있습니다.

EPX-100은 FDA로부터 Dravet  증후군과 레녹스-가스토증후군 모두에 대해 희귀의약품 지정(ODD)과 희귀소아질병 지정(RPDD)을 받았습니다. 두 번째 연구 제품인 EPX-200은 강력한 경구용, 중추 활성 및 선택적 5HT2C 작용제이며 현재 IND 지원 연구 중입니다. EPX-200은 Dravet 증후군, Lennox-Gastaut 증후군에 대해 FDA로부터 ODD, Lennox-Gastaut 증후군에 대해 RPDD를 승인받았다.

최종 계약 조건에 따라 하모니는 현금 3,500만 달러를 지불했으며 개발 및 규제 마일스톤을 기준으로 최대 1억 3,000만 달러를 지불할 수 있습니다. 또한 특정 판매 목표를 달성할 경우 최대 5억 1,500만 달러의 잠재적 지불금이 있을 수 있습니다.

클레미졸염산염(EPX-100)에 대하여

클레미졸염산염인 EPX-100은 Dravet 증후군(DS)과 레녹스-가스토증후군(LGS) 치료제로 개발 중이다. EPX-100은 중앙 5-하이드록시트립타민 수용체를 표적으로 삼아 세로토닌 신호 전달을 조절하는 역할을 합니다. 약물 후보는 액상 제제로 하루 2회 경구 투여되며 독점 표현형 기반 제브라피시 약물 스크리닝 플랫폼을 기반으로 개발되었습니다.1 DS는 SCN1A 유전자의 기능 돌연변이 상실로 인해 발생하며 scn1 돌연변이 제브라피시는 대부분의 DS 환자에서 관찰되는 유전적 병인 및 표현형. 전압 개폐 나트륨 채널을 표현하는 scn1Lab 돌연변이 제브라 피시 모델은 중추 신경계에서 Nav1.1을 조절하는 화합물의 고처리량 스크리닝에 사용되었습니다.

Dravet  증후군에 대하여

Dravet  증후군(DS)은 유아기에 시작되어 환자의 기능에 심각한 영향을 미치는 심각하고 진행성인 간질성 뇌병증입니다. DS는 생후 1년에 시작되며 높은 발작 빈도와 중증도, 지적 장애, 간질로 인한 갑작스러운 예상치 못한 사망의 위험이 특징입니다.1 Dravet 증후군 사례의 약 85%는 새로운 기능 상실로 인해 발생합니다( LOF) 전압 개폐 나트륨 채널 유전자인 SCN1A1.2 DS의 돌연변이 발생률은 1:15,7003으로 추정됩니다.

Lennox-Gastaut  증후군에 대하여

Lennox-Gastaut  증후군(LGS)은 3~5세 어린이에게 발병하는 희귀한 약물 내성 간질성 뇌병증입니다. LGS의 근본적인 원인은 알려져 있지 않으며 뇌의 유전적 차이 및 구조적 차이를 포함한 광범위한 요인과 관련될 수 있습니다. 행동 문제.3 LGS는 미국에서 약 48,000명의 환자에게 영향을 미칩니다.

Harmony Biosciences  소개

Harmony Biosciences에서는 다른 사람들이 종종 간과하는 희귀 신경 질환에 대한 치료법을 개발하고 제공하는 것을 전문으로 합니다. 우리는 공감과 혁신이 만나면 신경질환을 앓고 있는 사람들의 더 나은 삶이 시작될 수 있다고 믿습니다. 2017년에 Paragon Biosciences, LLC가 설립하고 펜실베니아주 플리머스 미팅에 본사를 두고 있는 당사의 다양한 분야와 경험을 갖춘 전문가 팀은 혁신적인 과학이 우리가 하는 모든 일의 핵심입니다. 자세한 내용은 http://www.harmonybiosciences.com을 방문하세요.

Epygenix Therapeutics, Inc. 소개

Epygenix Therapeutics, Inc.는 Dravet 증후군(DS)과 같이 희귀하고 다루기 힘든 형태의 소아 유전성 간질을 치료하기 위한 약물을 유전적으로 스크리닝, 발견 및 개발하는 데 주력하는 정밀 의학 기반의 바이오제약 회사입니다. 에피제닉스는 현재 DS를 유발하는 유전적 돌연변이를 복제하고 인간의 병리를 모방하는 DS의 제브라피시 모델에서 발견된 약물 후보인 EPX-100과 EPX-200 개발에 주력하고 있습니다. 이러한 작용 메커니즘은 임상적 및 전기학적 발작 활동을 모두 제거하여 환자의 기능을 향상시키는 것으로 나타났습니다.

미래 예측 진술

이 보도 자료에는 1995년 증권민사소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 역사적 사실과 관련되지 않은 이 보도 자료에 포함된 모든 진술은 당사 제품에 관한 진술을 포함하여 미래 예측 진술로 간주되어야 합니다. WAKIX와 클레미졸 염산염을 포함한 Epygenix 인수에 따른 미래 역량. 이러한 진술은 약속이나 보증이 아니지만, 당사의 실제 결과, 성과 또는 성취가 미래 예측자가 표현하거나 암시하는 미래의 결과, 성과 또는 성취와 실질적으로 다를 수 있는 알려지거나 알려지지 않은 위험, 불확실성 및 기타 중요한 요소를 포함합니다. 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 진술: WAKIX 및 클레미졸 염산염을 포함한 기타 제품 후보에 대한 상용화 노력 및 전략 WAKIX, 추가 적응증의 피톨리제(승인된 경우) 및 클레미졸 염산염을 포함한 기타 제품 후보(승인된 경우)의 시장 수용률 및 임상적 유용성의 비율 및 정도 Bioprojet과의 개발 활동을 포함한 연구 개발 계획과 추가 적응증에서 피톨리산트의 치료 잠재력을 탐구할 계획입니다. 

진행 중이고 계획된 임상 시험; WAKIX 및 클레미졸 염산염을 포함한 기타 제품 후보에 대한 유리한 보험 보장 및 환급의 가용성; Bioprojet과 함께 개발 중인 제품과 인수한 제품을 포함하여 다른 적응증뿐만 아니라 제품 후보에 대한 피톨리산트에 대한 규제 승인을 획득할 수 있는 시기와 능력 Bioprojet을 통해 2022 LCA의 잠재적 이점을 달성하지 못했습니다. Zynerba Pharmaceuticals, Epygenix 및 당사가 인수하는 다른 법인 또는 자산 인수로 인해 의도된 이익을 인식하는 당사의 능력; 비용, 미래 수익, 자본 요구 사항 및 추가 자금 조달 필요성에 관한 당사의 추정치 당사의 상업적 목적과 일치하는 상당한 상업적 잠재력을 지닌 추가 제품 또는 제품 후보를 식별하는 당사의 능력 당사의 상업화, 마케팅, 제조 역량 및 전략; 우리 업계의 상당한 경쟁; 당사의 지적재산권 위치; 주요 경영진의 손실 또는 퇴직; 계획된 미래 성장의 지연을 포함하여 성장 전략을 성공적으로 실행하지 못함 효과적인 내부 통제를 유지하지 못하는 경우; 정부 법률 및 규정의 영향; 당사 보통주 가격의 변동성 및 변동; 공개 회사로 운영한 결과 상당한 비용과 필요한 관리 시간; Harmony의 보통주 가격은 변동성이 크고 크게 변동할 수 있다는 사실; 우리가 계획한 자사주 매입 및 자사주 매입 기간, 공개 회사 운영으로 인해 발생하는 상당한 비용 및 필요한 관리 시간과 관련된 진술입니다. 

2024년 2월 22일에 증권거래위원회("SEC")에 제출된 수정된 양식 10-K의 연례 보고서와 당사가 SEC는 실제 결과가 이 보도 자료에 포함된 미래 예측 진술에 표시된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. 이러한 미래예측 진술은 본 보도자료 발행일 현재 경영진의 추정치를 나타냅니다. 우리는 특정 시점에 그러한 미래 예측 진술을 업데이트하기로 선택할 수 있습니다.

(국내 언론 관련 보도: 하모니, '희귀뇌전증' 에피제닉스 "6.8억弗 인수딜" - 바이오스펙테이터 (biospectator.com)  (20240503))

<하모니바이오사이언스 (HRMY)(20240506)>